雷帕鸣：为遗传代谢病提供新方案

雷帕鸣：为遗传代谢病提供新方案一、引言遗传代谢病是指由于遗传因素导致机体代谢途径中某种酶、载体蛋白或调控因子缺失或功能异常，从而引起代谢紊乱的一类疾病。据统计，我国每年约有20万新生儿患有遗传代谢病，