苯硼酸修饰的壳寡糖siRNA递送载体的构建及抗黑色素瘤研究

苯硼酸修饰的壳寡糖siRNA递送载体的构建及抗黑色素瘤研究[摘要]近年来，通过基因治疗手段治疗黑色素瘤成为研究的热点。然而，有效的基因传递系统仍然是实现基因治疗的关键难题之一。为了提高siRNA在黑色

siRNA 苯硼酸修饰的壳寡糖递送载体的构建及抗黑 色素瘤研究 [] 摘要 近年来，通过基因治疗手段治疗黑色素瘤成为研究的热点。然而， 有效的基因传递系统仍然是实现基因治疗的关键难题之一。为了提高 siRNA 在黑色素瘤细胞中的递送效率，我们设计了一种以苯硼酸修饰的壳 siRNA 寡糖为载体的递送系统。本研究通过合成和表征以苯硼酸修饰的 siRNA 壳寡糖，并将其与共价连接，构建了基因传递体系。进一步的体 siRNA 外和体内实验证明，该递送载体能够显著提高在黑色素瘤细胞中 的递送效果，并对黑色素瘤的增殖和侵袭具有明显的抑制作用。该研究 为黑色素瘤的基因治疗提供了新的思路和方法。 [] siRNA 关键词苯硼酸修饰、壳寡糖、、黑色素瘤、基因治疗 [] 引言 黑色素瘤是一种高度侵袭性的皮肤恶性肿瘤，具有高度复发和转移 率，目前对其治疗仍然存在较大的挑战。传统的治疗手段包括手术切 除、放疗和化疗，但这些方法往往存在副作用大、疗效差以及易产生耐 药性等问题。因此，寻找新的治疗策略成为迫切需要解决的问题之一。 近年来，基因治疗作为一种新型的治疗手段，受到了广泛关注。 siRNA 是基因治疗中的一种重要工具，通过干扰特定基因的表达，可以对 siRNA 恶性肿瘤细胞的增殖和侵袭起到抑制作用。然而，由于具有较低 siRNA 的细胞膜透过性和容易被酶降解等特点，直接应用进行基因治疗 仍然存在一定的难题。 siRNA 为此，我们设计了一种以苯硼酸修饰的壳寡糖为载体的递送 系统。壳寡糖具有天然产生的低毒性和较高的细胞膜透过性，被广泛应 siRNA 用于基因传递领域。同时，通过苯硼酸修饰，可以增强壳寡糖与 的结合力，提高递送效率。