青光眼基因治疗研究进展论文

青光眼基因治疗研究进展论文【摘要】 最近研究表明，青光眼患者眼压升高及视网膜节细胞损伤和死亡可能与某些相关基因的结构及功能异常有关，因此，基因治疗作为一种新的治疗方法已逐渐在医学领域中应用, 为青光眼

青光眼基因治疗研究进展论文 【摘要】最近研究表明，青光眼患者眼压升高及视网膜节细胞损伤 和死亡可能与某些相关基因的结构及功能异常有关，因此，基因治 , 疗作为一种新的治疗方法已逐渐在医学领域中应用为青光眼的防 治提供了广阔的前景。本文对目前进行的基因治疗研究进行综述。 【关键词】青光眼基因治疗 Advancesingenetherapyforglaua AbstractPreviousstudiesinmoleculargeicshaveindicatedinglaua elevatedintraocularpressureanddamageofdeathofretinalganglion cellsmayberelatedtotheabnormalityofrelatedgene.Sogenetherapy hasbeengraduallyappliedinmedicaldomainasakindofneentmethod, itprovidesextensiveprospectforthepreventionandcureofglaua.This paperrevieesh,CE)(ciliarymuscle,.freelm 、睫状肌管壁离开眼球而进 入静脉系统。睫状肌紧邻睫状上皮和小梁网。一旦睫状肌收缩，晶 状体调节力增加，小梁网的构型发生变化，房水流出易度增加。 RGCs ，视网膜的最内层细胞，通过其轴突将光信号传导至大脑，其 RGCs 轴突组成了视神经。许多刺激伤害，通常是眼压升高引起损 3 害和凋亡，最后导致视神经纤维丧失。 2 青光眼基因治疗的有关载体 RGC 能将遗传物质传送入视网膜或的载体系统至少应具备以下四 (1) 种生物学特性：能对准目标的特有细胞类型，其目标或者是受 (2) 染细胞，或者是邻近细胞，例如，引入分泌性治疗药物的基因。 基因传导应该有效，即现有的载体滴度和有限的剂量可以很安全地 注射入各种视网膜间隙，传代基因能有效地复制，并进入足够多的 (3) 靶细胞，允许治疗药物在视网膜特定部位进行表达。载体相关 (4) 表达应该恒定并适当地持续较长时间。载体本身毒性应该很低， 这包括药理学毒性、针对传导基因产物、输入载体或者源于输入载 体的任何表达基因的局部和全身免疫反应。 目前用于青光眼转基因治疗，并满足这些生物学特性的载体可分为 病毒和非病毒两种方法： 2.1 病毒方法病毒方法是利用载有目的基因的复制缺陷病毒感染靶 细胞。 2.1.1DNA⑴(adenovirusAd) 相关的病毒载体腺病毒，载体：最 8kbDNA 初的腺病毒载体能够搭载大约的传代。几种早期的病毒基 因的附加失活作用产生的复制缺陷病毒载体能够在传导的视网膜细 24h 胞中生长并形成很高的滴度。基因表达通常在接种后内出现， 这使得在动物模型中进行研究变得非常方便。重组的腺病毒由于宿 主对输入的病毒颗粒本身和因为感染而产生的大量病毒蛋白质的反